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脊髓性肌萎縮（spinal muscular atrophy）是一種進(jìn)行性疾病，影響一萬名寶寶中的一人。

在美國，每50人中就有一人是SMA的基因攜帶者， 不分種族和性別。

百健是在去年9月分別向美國FDA和歐盟提交新藥申請的，FDA已經(jīng)于去年12月底批準(zhǔn)了Spinraza。

歐盟雖然費時較長，但還是在FDA批準(zhǔn)后不到六個月也允許這個治療SMA的第一個新藥在歐洲上市。

Spinraza的通用名為Nusinersen，是一種反義寡核苷酸，調(diào)節(jié)運動神經(jīng)元2（SMN2）的mRNA存活剪接。這個新藥由Lonis制藥公司（達(dá)斯達(dá)克代碼：IONS）開發(fā)，去年8月，百健從Lonis手中購買了Spinraza的權(quán)利。

如今，這個批準(zhǔn)意味著，百健需要向Lonis支付5000萬美元的里程碑付款。

SMA根據(jù)病情出現(xiàn)的年齡和身體狀況主要有四種類型：I型，II型，III型和IV型。

患有SMA的孩子通常無法做我們習(xí)以為常的事情，如：呼吸和吞咽。但是，SMA不影響他們思考，學(xué)習(xí)和與周圍的人進(jìn)行情感交流。

雖然獲批，但是醫(yī)保覆蓋是保證患病孩子獲得治療的關(guān)鍵。因為，Spinraza的治療費用不菲。第一年的治療費為750，000美元，隨后每年的治療費用為375，000美元。

SMA治療的主要藥物進(jìn)展：

 

 

除了Spinraza，歐盟還同時批準(zhǔn)了BioMarin制藥（納斯達(dá)克代碼：BMRN）的Brineura cerliponase alfa，治療Batten病2型神經(jīng)元類蠟狀脂褐質(zhì)炎（CLN2）。

Batten病影響12，500人中的一個，患者的生存預(yù)期比正常人要短。

 

今年4月，FDA也批準(zhǔn)了這款治療CLN2的首個新藥。Brineura是重組人三肽激肽酶-1（TPP1）的酶替代療法。

　　青春期輕度高血壓雖然在相當(dāng)長對間內(nèi)無任何自覺癥狀，但它能在機體內(nèi)慢慢地破壞血管、心臟、腎臟和大腦，不少人因此會在沒有任何不適的情況下出現(xiàn)血管破裂、堵塞或心臟病突發(fā)而猝死。研究表明，人到三四十歲時，在高度緊張的情況下，患有青春期高血壓病人的致命性心臟病突發(fā)率，要比正常人高兩倍以上，因此，對青春期高血壓絕對不能掉以輕心。
 
　　由于青春期高血壓的發(fā)生是暫時性的，過了青春期，心血管系統(tǒng)發(fā)育迅速趨于平衡，血壓就會恢復(fù)正常。因此一般不主張過早應(yīng)用降壓藥物，但必須通過建立良好健康的生活方式來達(dá)到使血壓恢復(fù)正常的目的。
 
　　首先是要保護(hù)情緒穩(wěn)定，樂觀、向上，盛怒、憂傷、恐懼、狂笑、爭吵等不良情緒均會導(dǎo)致血壓升高；其次是生活要有規(guī)律，要保證有足夠的睡眠時間，不能過多熬夜；第三是飲食要合理科學(xué)，少吃肥肉及含膽固醇高的食物如動物油、魚子等，可多吃新鮮蔬菜和水果以及牛奶、黑五類、蘑菇等食品，要限制鈉鹽攝入量，每日用鹽應(yīng)控制在s克以內(nèi);第四是要戒煙、不酗酒，因為吸煙能引起血管收縮，增加外周血管阻力;第五是要堅持體育鍛 煉。每天至少參加體育鍛煉半小時，但運動量不宜過于激烈。如采取上述措施三個月后，仍不見好轉(zhuǎn)或血壓繼續(xù)上升，就需作進(jìn)一步檢查，并在醫(yī)生指導(dǎo)下服用降壓藥降壓。